Синдром Вискотта-Олдрича (Wiskott-Aldrich) — редкое генетическое заболевание. Благодаря генной терапии итальянским ученым удалось вылечить симптомы.
Лечение генной терапии в Италии
Итальянским ученым удалось вылечить симптомы синдрома Вискотта-Олдрича, редкого генетического заболевания, благодаря использованию генной терапии. Эта терапия позволила иммунной системе пациентов снова функционировать.
Из чего состоит это лечение и каковы будущие последствия.
Генная терапия лечит синдром Вискотта-Олдрича. Это редкое генетическое заболевание, которое также потенциально смертельно и влияет на клетки крови.
Подтверждение успешной терапии приходит от исследователей Института генной терапии им. Сан-Раффаэле, которые объясняют, как это новое лечение помогло лечить всех пациентов, участвовавших в эксперименте.
Что такое синдром Вискотта-Олдрича (Wiskott-Aldrich)?
Эксперты объясняют, что синдром Вискотта-Олдрича — это редкое генетическое заболевание, которое поражает клетки крови и что вызвано мутацией в гене, который кодирует белок WASp. Люди с этим синдромом имеют проблемы с тромбоцитами, которые встречаются в небольшом количестве, и с иммунной системой, которая работает плохо.
Все это имеет серьезные последствия для состояния здоровья пациента, у которого присутствует постоянное кровотечение, повышенный риск инфекций, опухолей и воспалительных, аутоиммунных заболеваний, хроническое присутствие экземы на теле. На сегодняшний день применяемое лечение включало трансплантацию донорского костного мозга.
Генная терапия против синдрома Вискотта-Олдрича
Итальянские ученые действительно применили генную терапию пациентам с синдромом Вискотта-Олдрича, сумев излечить симптомы. Чтобы добиться успеха, они сначала взяли стволовые клетки крови пациентов, а затем вставили в них исправленную версию гена WASp, чтобы дать им возможность выделиться в здоровых тромбоцитах и лейкоцитах.
Для этого, однако, эксперты использовали лентивирусный вектор, который представляет собой вирус ВИЧ, модифицированный и обезвреженный в лаборатории.
Почему так? Эксперты хотели использовать способность этого вируса проникать в клетки и оставлять генетический материал в них: вирус стал практически интеллектуальным средством транспорта для доставки генной терапии в организм.
«В клетках, помимо гена, также вставлен «природный промотор», задачей которого является контроль синтеза в белке. Это приводит к тому, что клетки пациента после лечения вырабатывают белок WASp в нужном количестве. Физиологически этот аспект имеет основополагающее значение для сведения к минимуму риска возникновения побочных эффектов любого типа», — объясняет Франческа Ферруа, автор исследования вместе с Марией Пиа Цикалезе.
Полученные результаты.
Все 8 пациентов, участвовавших в исследовании, в период между 2010 и 2015 годами сегодня чувствуют себя хорошо и у них больше нет типичных симптомов синдрома, нет постоянных инфекций, аутоиммунных и воспалительных расстройств, нет серьезных кровотечений.
«Их иммунная система вернулась к работе и вырабатывает антитела. Количество тромбоцитов значительно увеличилось, и даже если оно остается ниже нормы, это позволяет пациентам жить нормальной жизнью», — объясняет Алессандро Аюти.
Следующие шаги
Учитывая превосходные полученные результаты, ученые работают над новым клиническим исследованием, которое на этот раз включает замораживание стволовых клеток после их модификации векторами, чтобы иметь возможность лечить пациентов даже в больницах, не расположенных рядом с лабораториями, где подготовляются эти клетки: это означает увеличение возможности доступа к лечению.
